治療薬・ワクチン開発研究センターは、感染症を病原体と宿主応答の両面から捉え、感染症の制圧に資する治療薬・ワクチンの開発研究を推進している。多種多様な病原体に対応すべく、所内病原体部門や国内外の大学、研究機関、企業と積極的に共同研究を進めており、様々な研究分野との融合を通じ、新しい研究手法を取り入れたシーズ開発や評価を行っている。加えて、感染症の免疫学的体外診断薬検査、へび抗毒素製剤の品質管理も行っている。
予防薬及び治療薬に関する研究（これらに関するレファレンス業務を含む。）及び講習を行うこと。
＜ワクチン開発部門（第一室〜第六室）＞
第一室（液性免疫室）
ワクチンに関する液性免疫学的研究を行うことをつかさどる。
第二室（細胞性免疫室）
ワクチンに関する細胞性免疫学的研究を行うことをつかさどる。
第三室（自然免疫室）
ワクチンに関する自然免疫学的研究を行うことをつかさどる。
第四室（ワクチン評価室）
ワクチンの評価に関する研究を行うことをつかさどる。
第五室（アジュバント開発室）
アジュバントに関する研究を行うことをつかさどる。
第六室（ワクチン基盤開発室）
ワクチン開発の基盤に関する研究（他室の所掌に属するものを除く。）を行うことをつかさどる。
＜治療薬開発部門（第七室〜第十室）＞
第七室（治療薬探索室）
治療薬の探索に関する研究を行うことをつかさどる。
第八室（治療薬評価室）
治療薬の評価に関する研究を行うことをつかさどる。
第九室（治療薬標的探索室）
治療標的の探索に関する研究を行うことをつかさどる。
第十室（治療薬基盤開発室）
治療薬開発の基盤に関する研究（他室の所掌に属するものを除く。）を行うことをつかさどる。